Centrum pre hodnotenie liekov (CDE) Národného úradu pre lieky (NMPA) 7. augusta oznámilo, že injekcia PA3-17 bola navrhnutá na zaradenie do prelomovej terapie určenej na liečbu dospelých pacientov s relabujúcou/refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou/lymfómom T-buniek (r/r T-ALL/LBL).
V súčasnosti v Číne stále prebieha mnoho klinických skúšok nových protirakovinových technológií, ktoré sa zameriavajú na pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.
Telefónne číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
E-mail：myimmnet@163.com
Pacienti s relabujúcou/refraktérnou T-lymfoblastickou leukémiou/lymfómom (r/r T-ALL/LBL) sa klinicky prejavujú rýchlou progresiou ochorenia, zlou prognózou a nedostatkom terapeutických možností. V súčasnosti bol FDA v roku 2005 schválený iba Nailabine na liečbu pacientov s T-ALL/LBL, ktorí nereagovali na aspoň dva chemoterapeutické režimy alebo po liečbe relabovali, s ORR 31 % a CR 23 %. Preto je naliehavo potrebné vyvinúť iné účinné metódy. Okrem expresie v normálnych T a NK bunkách a žiadnej expresie v iných tkanivových bunkách je CD7 vysoko exprimovaný v bunkách T-ALL/LBL. Preto sa CD7 považuje za potenciálny cieľ pre vývoj CAR-T terapie pre T-ALL/LBL. Výzvou však je vyhnúť sa bratovražde spôsobenej expresiou CD7 v T bunkách. Výskumníci vyvinuli injekciu CAR-T buniek založenú na protilátkach CD7 nano, nazývanú injekcia PA3-17, blokovaním expresie molekuly CD7 na povrchu T buniek prostredníctvom blokátora expresie proteínu anti-CD7 (PEBL).
Dlhodobé sledovacie údaje z fázy I klinickej štúdie injekcie PA3-17 na liečbu relabovanej/refraktérnej akútnej lymfoblastickej leukémie/lymfómu T-buniek (R/R T-ALL/LBL) boli prezentované na medzinárodne autoritatívnej akademickej konferencii EHA 2025.
K 19. februáru 2025 bolo zaradených celkovo 13 pacientov (3 pacienti v skupine s dávkou 1, 2 a 3, 4 pacienti v skupine RP2D), pričom všetci dostali jednorazovú infúziu injekcie PA3-17 a absolvovali 28-dňové hodnotenie toxicity limitujúcej dávku (DLT). RP2D bola stanovená na 2×10⁶ CAR-T/kg na základe farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti po tejto dávke. Nevyskytli sa žiadne DLT a nebola dosiahnutá maximálna tolerovaná dávka (MTD). Výskyt syndrómu uvoľňovania cytokínov (CRS) bol 84,6 % (G3: 23,1 %, žiadny G4), zatiaľ čo syndróm neurotoxicity asociovanej s imunitnými efektorovými bunkami (ICANS) bol obmedzený na G1-2 (15,4 %). Údaje o účinnosti ukázali, že najlepšia objektívna miera odpovede (ORR) bola 84,6 % (11/13) a 76,9 % (10/13) dosiahlo úplnú remisiu/úplnú remisiu s neúplným zotavením počtu buniek (CR/CRi). Je pozoruhodné, že 69,2 % (9/13, 8 pacientov CR) si udržalo odpoveď po 3 mesiacoch, pričom 50,0 % (4/8) si udržalo CR > 15 mesiacov po infúzii bez následnej transplantácie kmeňových buniek (SCT) a dvaja z nich mali stále detekovateľné CAR-T bunky po 21 mesiacoch. Je pozoruhodné, že intenzívne predliečený pacient [predchádzajúca transplantácia hematopoetických kmeňových buniek (HSCT), objemné ochorenie > 7 cm] dosiahol CR do 28. dňa a druhú HSCT po 6 mesiacoch.
Injekcia PA3-17 preukázala dobrú znášanlivosť, výraznú a trvalú klinickú aktivitu u pacientov s r/r T-ALL/LBL s predchádzajúcou intenzívnou liečbou, pričom 50 % pacientov s kompletnou remisiou prežilo alebo/a nedošlo k progresii ochorenia po 1 roku.
V súčasnosti v Číne stále prebieha mnoho klinických skúšok nových protirakovinových technológií, ktoré sa zameriavajú na pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.
Telefónne číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Čas uverejnenia: 13. augusta 2025