Národný úrad pre lieky (NMPA) 30. júla oficiálne schválil uvedenie lieku HICARA na trh na liečbu dospelých pacientov s relabujúcim alebo refraktérnym veľkobunkovým B-lymfómom (r/r LBCL), ktorí podstúpili dve alebo viac línií systémovej terapie. Patria sem difúzny veľkobunkový B-lymfóm, inak nešpecifikovaný (DLBCL, NOS); difúzny veľkobunkový B-lymfóm transformovaný z folikulárneho lymfómu; B-lymfóm vysokého stupňa s prestavbami MYC a BCL2; a B-lymfóm vysokého stupňa, inak nešpecifikovaný (HGBL, NOS).
Ide o prvý plne domáci produkt CD19 CAR-T vyvinutý v Číne, ktorý je špecificky zameraný na relabujúci alebo refraktérny veľkobunkový B-lymfóm (r/r LBCL). Výskum, vývoj a výroba HICARA sa výlučne spoliehajú na patentovaný molekulárny dizajn spoločnosti Hrain Biotechnology, nezávisle zavedený systém kvality procesov a uzavretú platformu veľkovýroby. Tento úspech umožňuje úplnú domestikáciu vývoja a výroby buniek CAR-T a narúša zahraničné technologické monopoly. Je pozoruhodné, že HICARA je prvým domácim schváleným produktom CAR-T, ktorý využíva proces vírusového vektorového spracovania so stabilnou bunkovou líniou.
Podľa výsledkov fázy II štúdie HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) prezentovaných na výročnom zasadnutí Americkej asociácie pre výskum rakoviny (AACR) v roku 2024, HICARA preukázala účinné odpovede u pacientov s relabujúcim/refraktérnym non-Hodgkinovým lymfómom.
Výsledky: K 16. máju 2023 dostávalo 81 pacientov s R/R NHL s ECOG 0-1 na začiatku infúziu HR001 z výrobného závodu v Jinshane [51,9 % mužov; medián veku 53,4 roka (rozsah 23 – 74); 3,7 % negatívnych na CD19; 91,4 % difúzny veľkobunkový B-lymfóm; 79,0 % III-IV klasifikácie Ann Arbor alebo Lugano] s mediánom sledovania 160 dní (rozsah 7 až 454). Medián času do najlepšej odpovede bol 30 dní (rozsah 28 – 358). Miera objektívnej odpovede (ORR) po 3 mesiacoch a 6 mesiacoch bola 53,1 % (95 % CI: 41,7 – 64,3), 45,7 % (95 % CI: 34,6 – 57,1) a 74,1 % (95 % CI: 63,1 – 83,2). Miera úplnej odpovede (CRR) po 3 mesiacoch a 6 mesiacoch bola 32,1 % (95 % CI: 22,2 – 43,4), 29,6 % (95 % CI: 20,0 – 40,8) a 49,4 % (95 % CI: 38,1 – 60,7). Medián trvania odpovede (DOR) a prežívania bez progresie (PFS) bol 339 dní (95 % CI: 149 – NE) a 176 dní (95 % CI: 91 – NE). Celkové prežitie (OS) nebolo dosiahnuté. Najčastejšie nežiaduce udalosti (AE) súvisiace s liečbou sa vyskytli v hematologickom systéme. Syndróm uvoľňovania cytokínov (CRS) sa vyskytol u 95,1 % pacientov, pričom CRS stupňa ≥3 bol pozorovaný u 3,7 % pacientov. Syndróm neurotoxicity asociovanej s imunitnými efektorovými bunkami (ICANS) sa vyskytol u 8,6 % pacientov bez hlásenia akéhokoľvek ICANS stupňa ≥3. Mortalita súvisiaca s liečbou bola 1,2 %. Medián času do vrcholovej expanzie CAR T-buniek bol 240 hodín (120 – 672) po infúzii, medián maximálnej expanzie (Cmax) bol 17 413,9 kópií/μg DNA (124,9 – 1 36382,2) a medián AUC0-28 dníbola 3201014,0 kópií/μg DNA (205082,8~18400016,2). Pozitívne testy na protilátky proti lieku (ADA) boli zaznamenané u 14,8 % pacientov, zatiaľ čo testy na neutralizačné protilátky (Nab) boli pozitívne u 3,7 % pacientov. U pacientov s pozitívnym testom na Nab pretrvávala úplná odpoveď až do následného sledovania.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Čas uverejnenia: 31. júla 2025