Equecabtagene autoleucel (eque-cel)

Equecabtagene autoleucel (eque-cel), plne ľudská terapia chimérickými T-bunkami zameranými na antigén dozrievania B-buniek (CAR), preukázala potenciál pre liečbu relapsujúceho alebo refraktérneho mnohopočetného myelómu (R/RMM).

Dňa 30. júna 2023 schválil čínsky Národný úrad pre lieky (NMPA) žiadosť o nový liek (NDA) pre FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), prvú plne ľudskú chimérickú antigénovú receptorovú (CAR) T-bunkovú terapiu proti antigénu dozrievania B buniek (BCMA) na svete na liečbu R/RMM, ktorí dostali ≥3 línie predchádzajúcich terapií obsahujúcich aspoň jeden inhibítor proteazómu a imunomodulačné činidlo.

Spoločnosť IASO Biotherapeutics 7. novembra 2024 oznámila, že výsledky fázy 1b/2 klinickej štúdie FUMANBA-1 jej plne ľudskej anti-BCMA CAR-T terapie, Equecabtagene Autoleucel (obchodný názov: Fucaso™), na liečbu R/RMM, boli publikované v poprednom lekárskom časopise JAMA Oncology. Štúdia hodnotila účinnosť a bezpečnosť Equecabtagene Autoleucel u pacientov s R/RMM, ktorí predtým dostali ≥3 línie predchádzajúcich terapií. Výsledky preukázali, že Equecabtagene Autoleucel dosiahol u pacientov vysokú celkovú mieru odpovede a trvalú remisiu s priaznivým bezpečnostným profilom.

FUMANBA-1 je jednoramenná, otvorená registračná klinická štúdia fázy 1b/2, ktorá sa uskutočnila v 14 čínskych centrách s cieľom posúdiť účinnosť a bezpečnosť lieku Equecabtagene Autoleucel u pacientov s R/RMM, ktorí predtým dostali ≥3 línie liečby. Do štúdie boli zaradení pacienti s R/RMM, ktorí predtým dostali aspoň tri línie liečby vrátane chemoterapeutických režimov založených na inhibítoroch proteazómu a imunomodulačných látkach a u ktorých došlo k progresii ochorenia počas poslednej línie liečby. Pacienti, ktorí predtým dostali liečbu BCMA CAR-T, boli tiež oprávnení na zaradenie do štúdie.

VýsledkyZo 103 pacientov, ktorí dostali infúziu eque-cel, bolo 55 (53,4 %) mužov a medián (rozsah) veku bol 58 (39 – 70) rokov. Pri mediáne (rozsah) sledovania 13,8 (0,4 – 27,2) mesiacov bola z hľadiska účinnosti u 101 hodnotiteľných pacientov celková miera odpovede (ORR) 96,0 % (97/101) a miera striktnej úplnej odpovede/úplnej odpovede (sCR/CR) 74,3 % (75/101). U 89 pacientov bez predchádzajúcej liečby CAR-T bola ORR 98,9 % (88/89) a miera sCR/CR 78,7 % (70/89). U týchto 101 pacientov bol medián času do odpovede 16 dní (rozsah: 11 – 179), zatiaľ čo medián trvania odpovede (DOR) a medián prežívania bez progresie (PFS) ešte neboli dosiahnuté. 12-mesačná miera PFS bola 78,8 % (95 % CI: 68,6 – 86,0). Okrem toho 95 % (96/101) pacientov dosiahlo negativitu minimálnej reziduálnej choroby (MRD) s mediánom času do negativity MRD 15 dní (rozsah: 14 – 186). Všetci pacienti s sCR/CR dosiahli negativitu MRD a medián trvania negativity MRD nebol dosiahnutý.

Závery a relevantnosťV tejto štúdii viedol eque-cel k skorým, hlbokým a trvalým odpovediam u pacientov s intenzívne predliečeným R/RMM s zvládnuteľným bezpečnostným profilom. Pacienti s predchádzajúcou terapiou CAR T bunkami tiež mali z eque-cel úžitok.

V súčasnosti v Číne prebieha mnoho ďalších klinických štúdií CAR-T a hľadajú pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.

Telefónne číslo：4008803716

Email：myimmnet@163.com

Referencie

1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html

2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224

3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html

4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256

5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068