V auguste 2025 Centrum pre hodnotenie liekov (CDE) Národného úradu pre lieky (NMPA) oficiálne udelilo označenie „Breakthrough Therapy“ lieku Ina-cel, novej terapii s bunkami CAR-T zameranými na CD19, ktorú nezávisle vyvinula spoločnosť Juventas, na liečbu pediatrických pacientov s relabujúcou alebo refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou B-buniek (r/r B-ALL).
V súčasnosti v Číne stále prebieha mnoho klinických skúšok nových protirakovinových technológií, ktoré sa zameriavajú na pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.
Telefónne číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) je chimérický antigénový receptor (CAR) T-bunkového produktu CD19-špecifického, ktorý obsahuje CD19 scFv odvodený z klonu HI19α a kostimulačnú doménu 4-1BB/CD3-ζ, ktorý bol v Číne schválený pre dospelých pacientov s relapsujúcou alebo refraktérnou B-akútnou lymfoblastickou leukémiou (r/r B-ALL) v novembri 2023.
Ten/Tá/ToVýročné zasadnutie ASCO 2025 správa multicentrická, neintervenčná štúdia z reálneho sveta (NCT06450067) zameraná na hodnotenie Inati-celu u dospelých pacientov s B-ALL. Medzi 20. novembrom 2023 a 13. novembrom 2024 dostalo Inati-cel 62 pacientov a bolo možné ich vyhodnotiť. Medián veku bol 37,5 (rozsah 14 – 76) rokov, pričom 13 pacientov malo vek ≥ 60 rokov. Pri skríningu došlo u 16 prípadov k recidíve po transplantácii hematopoetických kmeňových buniek (HSCT), 4 prípady boli primárne refraktérne a viac ako 70 % pacientov malo vysokorizikovú genetickú abnormalitu. Medián dávky infúzie bol 0,60 (rozsah: 0,46 – 0,9) × 10Živé bunky 8CAR-T.
Výsledky: Údaje k 30. decembru 2024 s mediánom sledovania 3,8 mesiaca (rozsah: 0,5 – 12,4 mesiaca) dosiahli 89,5 % pacientov s negatívnou MRD-reakciou na ORR po liečbe Inati-cel u pacientov s r/r reakciou, vrátane 31 s CR a 3 s CRi (tabuľka 1). U deviatich pacientov s pozitívnym MRD pri skríningu dosiahla miera MRD-negativity po liečbe Inati-cel 100 %. Po liečbe Inati-cel malo 26 pacientov výsledky MRD detekované pomocou q-PCR a 92,3 % dosiahlo negatívne výsledky. Po dosiahnutí CR/CRi následne 4 pacienti podstúpili allo-HSCT v remisii. Medián DOR, OS a RFS nebol dosiahnutý s cenzurovaním pacientov pri následnej allo-HSCT ani bez neho. Spomedzi hodnotiteľných pacientov bola 1-ročná miera RFS a DOR 76,2 % a 74,1 %. U siedmich pacientov došlo k relapsom, vrátane 3 relapsov CD19+, 2 relapsov CD19- a 2 s nejasným statusom CD19. Stojí za zmienku, že v 6 prípadoch extramedulárneho ochorenia boli 4 prípady účinné, ale v 2 prípadoch došlo k relapsom do 3 mesiacov po podaní Inati-celu. Všetci pacienti, ktorí dostali infúziu Inati-celu, boli nažive, s výnimkou jedného úmrtia v dôsledku progresie ochorenia. Najčastejšími nežiaducimi udalosťami (AE), ktoré boli predmetom osobitného záujmu, boli syndróm uvoľňovania cytokínov (CRS) a syndróm neurotoxicity asociovanej s imunitnými efektorovými bunkami (ICANS). U päťdesiatjeden percent pacientov sa vyvinul CRS, ale CRS a ICANS 3. alebo vyššieho stupňa sa vyskytli iba u 3,2 % a 1,6 % pacientov; všetci pacienti sa zotavili bez následkov, žiadne úmrtia súvisiace s AE.
Používanie lieku Inati-cel v reálnom svete preukazuje vysokú MRD-negatívnu ORR u dospelých s B-ALL. Bezpečnostný profil bol zvládnuteľný s nízkym výskytom CRS stupňa ≥3 a ICANS v reálnom svete. Budú prezentované údaje z dlhšieho sledovania.
V súčasnosti v Číne stále prebieha mnoho klinických skúšok nových protirakovinových technológií, ktoré sa zameriavajú na pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.
Telefónne číslo：4008803716
ID WeChatu: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Čas uverejnenia: 26. augusta 2025