Dňa 12. mája 2025 spoločnosť CARsgen oznámila predbežné klinické údaje pre CT0596, alogénny CAR-T zameraný na BCMA, vyvinutý s použitím platformy THANK-u Plus™. CT0596 sa v súčasnosti hodnotí v ranej exploratívnej klinickej štúdii pre relabujúci/refraktérny mnohopočetný myelóm (R/R MM) alebo relabujúcu/refraktérnu plazmatocelulárnu leukémiu (R/R PCL) s cieľom posúdiť jeho bezpečnosť a predbežnú účinnosť.
K 6. máju 2025 bolo zaradených do štúdie 8 pacientov s R/R MM, ktorí predtým podstúpili aspoň tri línie liečby, a po lymfodeplécii režimom FC (fludarabín 22,5 – 30 mg/m² a cyklofosfamid 350 – 500 mg/m²) im bol podávaný infúziou CT0596. Medzi kľúčové zistenia z obdobia sledovania trvajúceho až štyri mesiace patria:
Neboli hlásené žiadne toxické účinky obmedzujúce dávku (DLT), syndróm uvoľňovania cytokínov (CRS) ≥3. stupňa, syndróm neurotoxicity asociovanej s imunitnými efektorovými bunkami (ICANS) ani reakcia štepu proti hostiteľovi (GVHD). Produkt preukázal priaznivý bezpečnostný profil, pričom žiadny pacient neprerušil liečbu kvôli nežiaducim účinkom.
1) Spomedzi 5 pacientov, ktorí dokončili prvé hodnotenie účinnosti v 4. týždni, 3 pacienti (60 %) dosiahli striktnú úplnú odpoveď/úplnú odpoveď (sCR/CR) a 4 pacienti (80 %) dosiahli negativitu minimálnej reziduálnej choroby (MRD) v kostnej dreni. 2) Včasné údaje o účinnosti od 2 pacientov v 14. deň preukázali zníženie merateľných lézií o ≥92 % a ≥65 %. 3) 1 pacient ešte nedosiahol časový bod hodnotenia účinnosti špecifikovaný protokolom.
Všetci pacienti s sCR/CR zostali v prebiehajúcej odpovedi, vrátane prvého pacienta, ktorý dokončil štvormesačné sledovanie.
Na základe predbežných údajov o bezpečnosti a účinnosti preukázala liečba CT0596 priaznivú znášanlivosť a povzbudivé signály účinnosti u pacientov s R/R MM vo všetkých vopred definovaných dávkových úrovniach, pričom sa pozorovala expanzia CAR-T. Tieto zistenia si vyžadujú ďalší výskum nielen pri R/R MM, ale aj pri iných plazmatocelulárnych malignitách a autoimunitných ochoreniach sprostredkovaných autoreaktívnymi plazmatickými bunkami.
V súčasnosti v Číne stále prebieha mnoho klinických skúšok nových protirakovinových technológií, ktoré sa zameriavajú na pacientov. Pre konzultácie o nových liekoch a technológiách môžete kontaktovať medzinárodné oddelenie onkologickej nemocnice v južnom regióne Pekingu.
Telefónne číslo：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Čas uverejnenia: 15. mája 2025